첨단재생의료 연구계획 작성·제출 및 심의 등에 관한 규정

제1장 총칙 제1조(목적) 이 고시는 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」 제10조, 제11조 제12조 및 제14조의2에 따라 첨단재생의료 임상연구 실시기준, 첨단재생의료 임상연구에 관한 실시계획의 작성ㆍ제출ㆍ심의, 첨단재생의료 임상연구 실시 관련 제출자료의 범위 등에 필요한 세부사항을 규정함을 목적으로 한다. 제2조(정의) 이 규정에서 사용하는 용어의 정의는 다음 각 호와 같다. 1. 재생의료기관 :「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 "법"이라 한다) 제10조에 따른 첨단재생의료실시기관으로 지정받은 자 2. 심의위원회 : 법 제13조에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 3. 전문위원회 : 법 제13조제6항 및 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」(이하 "영"이라 한다) 제15조제1항에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 소속 전문위원회 4. 사무국 : 법 제13조제7항 및 영 제14조제6항에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국 5. 안전관리기관 : 법 제19조에 따른 첨단재생의료안전관리기관 제2장 첨단재생의료 임상연구 실시기준 제3조(첨단재생의료 임상연구 실시기준) 영 제10조제5호에 따른 임상연구 실시기준은 다음 각 호와 같다. 1. 첨단재생의료 임상연구에 사용되는 인체세포등이 영 제12조 및 제13조에 따라 적합 또는 승인 통보받은 첨단재생의료 임상연구에 관한 실시계획(이하 "첨단재생의료 연구계획"이라 한다)에 따라 적합하게 처리되었는지 확인하고 사용할 것 2. 첨단재생의료 임상연구 실시와 관련된 각종 자료(전자문서를 포함한다)를 보존하고, 영 제23조제1호 및「첨단재생의료 안전 및 지원에 관한 규칙」(이하 "규칙"이라 한다) 제5조제1항에 따른 안전관리정보시스템에 입력할 것 3. 법 제20조 및 제21조에 따른 안전성 모니터링, 이상반응 보고, 장기추적조사 실시 등 안전관리기관의 장이 연구대상자의 안전과 관련하여 요청하는 사항에 대해 적극 협력할 것 4. 그 밖에 사항에 있어 국제 인증 및 국내 학계로부터 검증받은 첨단재생의료 임상 실시기준을 준수할 것 제3장 첨단재생의료 연구계획 작성ㆍ제출 및 심의 등 제4조(첨단재생의료 연구계획의 작성ㆍ제출) ① 영 제11조제2항에 따른 첨단재생의료 연구계획의 세부 사항은 다음 각호와 같다. 1. 재생의료기관의 명칭 및 주소 2. 연구에 참여하는 연구진들의 성명, 직책(이 경우 규칙 별표 1에 따른 인력현황 및 부서현황이 포함되어야 한다), 소속 및 첨단재생의료 분야 경력(연구경력, 발표논문 등) 3. 첨단재생의료 연구계획의 개요(연구명, 연구배경 등) 4. 세포처리시설 등 인체세포등 수급 및 처리 계획 5. 시설ㆍ장비ㆍ인력의 임상연구 수행 중 운용계획(규칙 별표 1에 따른 시설ㆍ장비ㆍ인력의 임상연구 실시 전 운용과 달라지는 점이 포함되어야 한다) 6. 연구대상자 증례기록서 서식 7. 다음 각 목에 따른 첨단재생의료 임상연구의 안전성ㆍ유효성에 대한 근거 자료 가. 임상연구에 앞서 근거가 될 수 있는 안전성과 유효성을 증명하기 위해 수행한 모든 생의학적 연구결과. 다만, 법 제2조제3호나목ㆍ다목의 연구로서 선행 연구결과 등으로부터 안전성 근거가 축적된 경우에는 안전성 관련 생의학적 연구결과를 다목 또는 라목의 자료로 대체할 수 있다. 나. 법 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 연구계획의 경우 식품의약품안전처장이 고시하는 「의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정」 제5조제4항제4호의 비임상시험자료 다. 과거 임상적 사용 경험에 관한 자료(제출할 수 있는 경우에만 해당한다) 라. 첨단재생의료 임상연구의 근거가 되는 학술논문 등 자료 마. 기타 첨단재생의료 임상연구의 유효성ㆍ안전성을 입증할 수 있는 자료 ② 외국의 자료는 원칙적으로 한글 요약문(주요 사항 발췌) 및 원문을 제출하여야 하며, 사무국은 명확한 해석이 필요한 경우에 한하여 전체 번역문을 제출하게 할 수 있다. ③ 재생의료기관은 첨단재생의료 연구계획 심의 신청시 규칙 별지 제5호서식에 따른 첨부서류를 사무국에 제출하여야 한다. 이 경우 제1항 및 제2항에 따른 첨단재생의료 연구계획 작성에 필요한 세부사항이 포함되어야 한다. ④ 제3항에도 불구하고 재생의료기관이 법 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 연구계획에 대하여 심의위원회 심의를 거쳐 식품의약품안전처장의 승인을 받으려는 경우 다음 각호의 자료를 첨부하여 사무국에 제출하여야 한다. 1. 규칙 별지 제5호서식에 따른 첨부서류(영 제11조 및 본 고시 제4조) 2. 비임상시험에 관한 결과 내용 및 관련 자료(영 제13조제1항제2호) 3. 인체세포등의 채취ㆍ검사ㆍ처리ㆍ보관 기준에 관한 근거 자료(영 제13조제1항제3호) ⑤ 제4항에도 불구하고 재생의료기관이 법 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 연구계획에 대하여 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처장의 검토를 동시에 진행(이하 "신속ㆍ병합 검토"라 한다)해 줄 것을 요청하려는 경우, 별지 제1호서식의 신속ㆍ병합 검토 요청서를 작성하여 제4항 각 호의 자료와 함께 사무국에 제출하여야 한다. ⑥ 영 제11조제1항, 규칙 제9조 및 동조 등에 따라 재생의료기관이 사무국에 제출하는 서류들은 인터넷 홈페이지(www.k-arm.go.kr)를 통해 제출할 수 있다. 제5조(첨단재생의료 연구계획의 접수) ① 사무국은 제4조제3항부터 제4조제5항에 따라 접수된 신청서(제4조제5항의 경우 신속ㆍ병합 검토 요청서 포함)를 확인하여 신청서 기재내용 및 첨부서류가 영 제11조 및 이 규정 제4조의 요건을 충족하는지를 검토하고, 요건을 충족하는 경우 재생의료기관에 접수 사실 및 접수일자를 통보하여야 한다. 다만, 신청서 기재내용 및 첨부서류가 미비할 경우 기간을 정하여 재생의료기관에 자료 제출 등 보완을 요구할 수 있다. ② 사무국은 접수된 신청서가 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 그 접수를 반려할 수 있다. 이 경우, 재생의료기관에 반려 사유를 통보하여야 한다. 1. 신청서에 거짓ㆍ부정 등 허위사실이 기재된 경우 2. 제1항 단서에 따라 기한을 정하여 보완요청을 하였음에도 그 기한 내 자료 제출 등 보완을 하지 않은 경우 3. 영 제12조제2항에 따라 심의가 종료되어 부적합 통보받은 첨단재생의료 임상연구에 대하여 해당 재생의료기관이 연구계획 등의 보완 없이 재신청한 경우 ③ 제2항에 따른 접수의 반려에 대해 불복하는 재생의료기관은 접수의 반려 통보일로부터 30일 이내에 사무국에 별지 제2호서식에 따라 문서로 이의신청을 할 수 있다. ④ 사무국은 법 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 연구계획에 대하여 제4조제5항에 따라 신속ㆍ병합 검토 요청을 받는 경우, 요청받은 사실 및 제4조제4항 각 호의 자료를 식품의약품안전처장에게 송부하여야 한다. ⑤ 제2항에 따라 접수가 반려될 경우, 재생의료기관은 영 제11조 및 이 규정 제4조의 요건을 갖추어 첨단재생의료 연구계획 심의 신청을 할 수 있다. 제5조의2(협의 등) ① 보건복지부장관 및 식품의약품안전처장은 법 제2조제3호가목에 해당하는 첨단재생의료 연구계획(법 제2조제3호가목에 해당하는 연구계획에 대한 신속ㆍ병합 검토요청이 있는 경우도 포함한다)의 심의 및 승인 업무를 위해 필요한 경우 협의를 할 수 있다. ② 보건복지부장관은 심의위원회 심의 결과에 따라 제4조제4항 각 호의 자료에 대해 보완을 요청하여 자료가 변경되는 경우 변경된 자료를 식품의약품안전처장에 송부할 수 있다. 이 경우 보건복지부장관은 식품의약품안전처장이 영 제13조제5항제1호에 따른 처리기간 내에 심의결과를 통보할 수 있도록 처리기간의 종료 30일 이전에 자료를 송부하여야 한다. 제6조(임상연구의 요양급여 적용 결정 신청 관련 송부절차) ① 사무국은 첨단재생의료 연구계획과 함께 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항 및 별표 1 제1호자목에 따른 「임상연구의 요양급여 적용에 관한 기준」 제4조제3항의 임상연구 요양급여 적용 결정 신청서 및 해당 서류가 제출된 경우에는 신청 사실 및 관련 자료를 「국민건강보험법」 제62조에 따른 건강보험심사평가원의 장에게 통보하여야 한다. ② 사무국은 제1항의 첨단재생의료 연구계획이 영 제12조제1항에 따라 심의ㆍ의결된 경우 심의 결과와 관련 서류를 건강보험심사평가원의 장에게 송부하여야 한다. 제7조(첨단재생의료 연구계획의 심의 등) ① 전문위원회는 심의위원회의 심의를 위하여 제5조제1항에 따라 접수된 첨단재생의료 연구계획에 대한 검토보고서를 작성하고 심의위원회에 제출해야 한다. ② 심의위원회는 제1항에 따라 제출받은 검토보고서에 근거하여 첨단재생의료 연구계획을 적합 또는 부적합으로 심의ㆍ의결하고, 그 결과를 지체 없이 보건복지부장관에게 송부해야 한다. ③ 심의위원회는 제2항에 따른 심의를 위하여 재생의료기관의 시설ㆍ장비ㆍ인력 및 인체세포등을 공급받는 방식 등이 재생의료기관이 제출한 첨단재생의료 연구계획에 부합하는지 확인할 필요가 있는 경우에는 보건복지부장관에게 현장조사 및 그 결과 송부를 요청할 수 있다. ④ 사무국은 신청서를 접수한 날로부터 영 제12조제5항에 따른 기간 이내에 제2항의 심의결과를 별지 제3호서식에 따라 재생의료기관에 통보하여야 한다. ⑤ 제4항에도 불구하고 법 제12조제3항에 따라 재생의료기관이 식품의약품안전처장의 승인을 신청한 첨단재생의료 연구계획(법 제2조제3호가목에 해당하는 임상연구만 해당된다)에 대하여 심의ㆍ의결한 때에는 그 결과를 식품의약품안전처장에게 송부할 때 다음 각 호의 자료를 함께 송부해야 한다. 1. 제4조제4항 각 호의 자료(신청인이 제출한 신청서를 포함한다) 2. 전문위원회의 검토보고서 ⑥ 재생의료기관은 첨단재생의료 연구계획에 대해 부적합으로 통보받은 경우, 해당 첨단재생의료 연구계획을 수정ㆍ보완 후 신청 할 수 있다. ⑦ 심의위원회 또는 전문위원회는 첨단재생의료 연구계획의 심의 및 검토에 필요한 경우, 전문가에게 자문 등을 요청할 수 있다. 제7조의2(첨단재생의료 연구계획의 보완 등) ① 심의위원회 또는 전문위원회는 영 제12조제2항에 따라 첨단재생의료 연구계획의 심의 또는 검토에 필요한 자료 추가 제출 등 재생의료기관이 제출한 첨단재생의료 연구계획을 보완할 필요가 있다고 인정하는 경우에는 기간을 정하여 해당 기관에 보완을 요청할 수 있다. ② 제1항에 따라 보완 요청을 받은 재생의료기관이 보완 요청을 받은 기간 내에 보완을 할 수 없음을 이유로 보완에 필요한 기간을 분명하게 밝혀 기간 연장을 요청하는 경우에는 이를 고려하여 다시 보완기간을 정할 수 있다. 이 경우 재생의료기관의 기간 연장 요청은 2회로 한정한다. 제7조의3(기간의 산정 등) ① 다음 각 호의 기간은 영 제12조제5항 및 이 규정 제7조제4항의 처리기간에 산입하지 아니한다. 1. 제5조제1항에 따른 신청서 및 첨부서류 보완 기간 2. 제7조의2에 따른 첨단재생의료 연구계획의 보완에 소요된 기간 3. 「행정절차법」 제19조제5항 및 같은 법 시행령 제11조에 따른 기간 ② 제5조, 제7조 및 제7조의3에 따른 처리기간의 계산방법에 관하여는 「민원처리에 관한 법률」 제19조제1항과 제2항을 준용한다. ③ 제5조, 제7조의2 및 제7조의3에 따른 보완에 필요한 기간의 계산방법에 관하여는 「민원처리에 관한 법률 시행령」 제24조제4항을 준용한다. 제7조의4(첨단재생의료 임상연구 실시 중 자료 제출 등) ① 재생의료기관은 심의위원회에서 법 제13조제4항에 따라 다음 각 호에 따른 자료(영 제14조의2제1항제1호부터 제2호 자료에 해당)를 제출 요청한 날로부터 20일 이내에 심의위원회에 제출하여야 한다. 다만, 심의위원회는 재생의료기관의 자료 제출의 편의를 위해 첨단재생의료 연구계획 적합 의결 시 그 주기를 미리 정하여 재생의료기관에 안내할 수 있다. 1. 재생의료기관 명칭 및 지정번호 2. 첨단재생의료 임상연구명, 치료분야, 첨단재생의료 연구계획 개요 등 첨단재생의료 임상연구 관련 정보 3. 실시책임자 등 실시자 정보 4. 실시기간 및 진행ㆍ중지 등 수행 단계 5. 연구대상자 등록 현황(목표 대상자 수, 스크리닝 대상자 수, 등록 대상자 수, 중도탈락 대상자 수 및 중도탈락 사유 등) 6. 월간 및 누적 이상반응 발생 현황, 조치 및 사후경과(발생일, 종료일, 이상반응 상세내용, 처치내용, 최종경과, 인과성 여부 등) 7. 연구의 안전성ㆍ유효성에 관한 실시책임자의 의견 8. 첨단재생의료 연구계획 변경 이력 9. 기타 심의위원회에서 결정한 사항 ② 재생의료기관은 최종 연구대상자의 관찰 종료일로부터 20일 이내에 영 제14조의2제1항제4호에 따른 종료보고에 관한 자료를 심의위원회에 제출하여야 한다. 이 때, 종료보고에 관한 자료는 제1항에 따른 자료(최종 연구대상자 관찰 종료 현황이 포함되어야 한다)로 한다. ③ 재생의료기관은 최종 연구대상자의 관찰 종료일로부터 90일 이내에 영 제14조의2제1항제4호에 따른 결과보고(영 제14조의2제1항제3호에 따른 안전성 및 유효성에 대한 분석ㆍ평가자료를 포함한다)에 관한 자료를 심의위원회에 제출하여야 한다. 이 때, 결과보고에 관한 자료는 규칙 제5조제1항제6호에 따른 최종 결과 보고 시 제출하는 자료로 한다. ④ 재생의료기관이 법 제10조제4항에 따라 안전관리기관에 제1항부터 제3항까지의 자료를 이미 보고한 경우에는 영 제14조의2제1항 후단에 따라 심의위원회에 해당 자료를 제출한 것으로 보며, 안전관리기관의 장은 해당 자료를 심의위원회에 제공하여야 한다. ⑤ 심의위원회는 제1항부터 제4항까지에 따라 제출받은 자료의 검토 결과 첨단재생의료 임상연구의 안전관리 등을 위하여 필요한 경우 법 제13조제5항에 따라 심의ㆍ의결을 거쳐 해당 첨단재생의료 임상연구에 대하여 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」 제10조에 따른 기관생명윤리위원회(이하 "기관위원회"라 한다)가 조사ㆍ감독하도록 하거나 안전관리기관이 조사를 실시하도록 한다. 이 경우 심의위원회는 제출받은 자료에 대해 관계인의 출석 및 발언을 요구할 수 있다. ⑥ 기관위원회 또는 안전관리기관은 제5항에 따라 조사ㆍ감독 또는 조사를 실시하고 그 결과를 지체없이 심의위원회에 제출하여야 한다. 이 경우, 심의위원회는 해당 조사 결과에 대해 관계인의 출석 및 발언을 요구할 수 있다. ⑦ 제5항 및 제6항에 따른 출석 및 발언 요청을 받은 관계인은 정당한 사유가 없으면 그 요청에 따라야 한다. ⑧ 심의위원회는 제6항에 따라 제출받은 기관위원회의 조사ㆍ감독 또는 안전관리기관의 조사 실시 결과를 보건복지부장관에게 알려야 한다. 제4장 임상연구 실시 중 첨단재생의료 연구계획의 변경 제8조(첨단재생의료 연구계획의 변경) ① 보건복지부장관은 재생의료기관이 법 제12조에 따라 적합 통보를 받은 첨단재생의료 연구계획을 변경하고자 하는 경우 법 제39조에 따라 관련 내용을 보고하도록 할 수 있다. ② 보건복지부장관은 제1항에 따라 보고된 사항에 대하여 심의위원회의 심의ㆍ의결이 필요한 중요 사항의 변경인지 여부를 검토하고 다음 각 호의 조치를 취해야 한다. 1. 중요 사항의 변경인 경우 : 재생의료기관에 해당 첨단재생의료 연구계획에 대해 심의위원회 심의를 다시 거쳐 적합 여부를 통보 2. 중요 사항의 변경이 아닌 경우 : 재생의료기관에 변경된 첨단재생의료 연구계획에 따라 임상연구를 실시할 수 있음을 통보 ③ 보건복지부장관은 제2항에 따른 중요 사항의 변경인지 여부의 검토와 관련하여 심의위원회의 의견을 들을 수 있다. ④ 보건복지부장관은 효율적인 업무 추진을 위하여 사무국으로 하여금 제1항에 따른 보고의 접수 및 제2항 각 호에 따른 조치를 취하도록 할 수 있다. 제5장 보칙 제9조(자문) 보건복지부장관은 이 고시를 시행 또는 개정함에 있어 필요하다고 인정되는 경우 심의위원회의 자문을 받을 수 있다. 제10조(재검토기한) 보건복지부장관은 이 고시에 대하여 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2026년 1월 1일을 기준으로 매3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.